En sjukdom klassas som sällsynt när den drabbar färre än en person av 2000 ur befolkningen. Totalt lider ungefär 30 miljoner människor av en sällsynt sjukdom bara i Europa. Värst drabbade är barn, och barncancer klassas som en sällsynt sjukdom.

- Sammantaget är det här ett stort problem för hela samhället. Många är drabbade, därför finns det ett behov, säger Frank Miller.

Barncancer klassas som en sällsynt sjukdom. Foto: Creative commons.
Barncancer klassas som en sällsynt sjukdom. Foto: Creative commons.

"Svårt problem kan lösas bättre"

Han är involverad i två olika projekt, InSPiRe och IDEAL, där man jobbar med att designa och analysera planerade kliniska försök för att testa nya behandlingsmetoder för patientgruppen.

- EU finansierar projekten för att i slutändan förbättra möjligheten för patienter med en sällsynt sjukdom att få en behandling. Man har konstaterat att det finns behov för att utveckla nya statistiska metoder. Detta svåra problem kan lösas bättre, säger han.

Att göra kliniska försök när det gäller ovanliga sjukdomar är svårare än för andra sjukdomar - och det är här forskningen kommer in.

- Problematiken här är att det inte finns så många patienter som man skulle vilja ha med i försöken. Därmed kan man inte genomföra ett experiment av den storlek som man brukar ha, säger han.

Hur jobbar ni med den här problematiken?

- Det finns många tankar om det, och jag jobbar med några idéer. En sak som jag jobbar med är alternativa sätt att motivera och beräkna stickprovsstorlek.

Man kan också jobba med att ta in information från flera andra källor, exempelvis från liknande behandlingar som har undersökts tidigare. Att använda sig av en så kallad bayesiansk approach, som är en särskild statistisk metodik, är lämplig för det här problemet, berättar Frank Miller.

Frank Miller, lektor i statistik vid Stockholms universitet. Foto: Statistiska institutionen.
Frank Miller, lektor i statistik vid Stockholms universitet. Foto: Statistiska institutionen.

Upp till bevis för läkarna

Generellt när man ska jämföra om en ny behandlingsmetod för en sjukdom är bättre än en standardbehandling, brukar man plocka ut ett antal patienter och sedan bestämma slumpmässigt vilken behandling de får.

Sedan undersöker man hur patienterna har reagerat på den nya behandlingen, om den har någon effekt eller inte. Eftersom patienterna är slumpmässigt utvalda kan man jämföra om den nya behandlingen är bättre än standardbehandlingen.

Ofta brukar läkarna ha tänkt en del i förväg och redan vara övertygade om sin behandling, berättar Frank Miller.  

- Sedan är det upp till bevis om behandlingen har något värde. Ofta är det så att de har varit för optimistiska. 

Konkret användning av statistiken

Frank Miller berättar att de jobbar i en blandad projektgrupp, där några är metodiskt starka inom matematisk statistik, och andra har mycket erfarenhet av kliniska studier och sjukdomar.

- En viktig aspekt av projektet som ligger nära mitt hjärta är just att sammanföra statistisk metodologi med konkreta praktiska behov. Det är väldigt viktigt att de två expertkunskaperna sammanförs och inte är isolerade från varandra.           
                                                       
Vad hoppas du komma fram till?

- Forskning brukar gå i små steg. Jag räknar inte med en revolution, men förhoppningsvis kommer vi något steg vidare. Om vi kan göra en förbättring av en del i en statistisk metod är det bra. Förhoppningsvis går utvecklingen vidare även efter att projekten är slut, säger Frank Miller.